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新藥可延緩「漸凍症」導致的癱瘓 发布日期:2023/3/20 来源: 打印
 新華社北京3月20日電美國研究人員設計出一種脫氧核糖核酸(DNA)藥物,能恢復患有「漸凍症」的小鼠體內一種重要蛋白質的水平,促進運動神經元再生,可望用於延緩「漸凍症」患者發生癱瘓的過程。
  根據美國加利福尼亞大學聖迭戈分校日前發佈的新聞公報,領導這項研究的該校科學家表示,該成果為相關臨床試驗奠定了基礎。研究論文已發表在美國《科學》雜誌上。
  「漸凍症」醫學名稱叫作肌萎縮側索硬化症,是一種神經退行性疾病,影響大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞,造成運動神經元死亡,令大腦無法控制肌肉運動。主要臨床表現是肌肉逐漸萎縮無力,患者最後會因呼吸衰竭而死亡。
  此前研究顯示,幾乎所有「漸凍症」患者體內一種稱為TDP-43的蛋白質都存在異常,使另一種蛋白質stathmin-2的水平降低。後者對運動神經元再生並維持與肌纖維的連接至關重要,其缺失會導致運動神經元連接肌纖維的軸突脫落,神經元退化、死亡,肌纖維不能正常收縮。
  正常的TDP-43蛋白質會保護組裝stathmin-2蛋白質的「生產線」,研究人員有針對性地設計出一種DNA藥物,能替代TDP-43蛋白質發揮保護作用。該藥物注射到患「漸凍症」的小鼠腦脊液中後,stathmin-2的「生產線」恢復正常運作,該蛋白質水平回升,運動神經元軸突再生的情況也恢復到正常水平。
  對於另一些神經退行性疾病如阿爾茨海默病、額顳葉癡呆,部分患者也存在TDP-43蛋白質異常的現象,研究人員認為,這種DNA藥物也可能為治療這些疾病提供思路。(完)


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